Hormone de croissance : quand la prescrire et comment encadrer le traitement ?
J’ai conscience que ce sujet peut paraître un peu technique. Mais l’hormone de croissance est un traitement dont les indications, la prescription et la surveillance demandent de la précision. J’ai donc choisi de conserver certains détails, tout en les expliquant : ils me semblent utiles aux personnes directement concernées pour comprendre leur prise en charge et échanger avec leur médecin.
L’hormone de croissance peut être nécessaire chez un enfant présentant un trouble de croissance reconnu ou chez un adulte atteint d’un déficit hormonal sévère. Mais une petite taille, une fatigue ou une prise de poids ne suffisent pas à justifier sa prescription. La première question n’est donc pas « quelle dose donner ? », mais « quelle indication a-t-on réellement établie ? » [1] [2]
Points clés à retenir
- Une petite taille ou une fatigue ne suffisent pas à justifier un traitement. L’hormone de croissance répond à des indications médicales précises chez l’enfant et l’adulte. [1] [2]
- Le diagnostic repose sur un bilan spécialisé. Un dosage isolé de GH ou d’IGF-1 ne permet généralement pas de confirmer un déficit. [3]
- Le médicament et la dose sont individualisés. Les indications et les conditions de remboursement varient selon la spécialité. [1] [2]
- Les injections peuvent être quotidiennes ou hebdomadaires, mais les doses ne sont pas directement interchangeables et ne doivent jamais être modifiées sans consigne médicale. [18] [19]
- Le suivi est indispensable pour vérifier le bénéfice clinique et la tolérance. L’hormone de croissance n’est pas un traitement du vieillissement normal. [7] [25]
Chez l’enfant, certaines maladies peuvent être traitées même sans manque d’hormone. Chez l’adulte, le traitement vise principalement à remplacer une sécrétion pathologiquement insuffisante. Les formes hebdomadaires simplifient parfois le quotidien, sans supprimer les exigences du diagnostic et du suivi. Voici comment se construit une prescription dans le cadre français.
Chez l’enfant, examiner la trajectoire de croissance, pas seulement une mesure de taille. [4]
Confirmer le diagnostic : un dosage isolé de GH ou d’IGF-1 ne suffit généralement pas. [3]
Choisir un médicament adapté à l’indication et vérifier les critères de remboursement. [1] [14]
Individualiser la dose, sans convertir soi-même un traitement quotidien en traitement hebdomadaire. [18] [19]
Réévaluer régulièrement le bénéfice et la tolérance, au-delà des résultats biologiques. [7]
À quoi sert l’hormone de croissance après l’enfance ?
L’hormone de croissance, ou GH, de l’anglais growth hormone, est sécrétée par l’hypophyse, une petite glande située à la base du cerveau. Elle agit sur différents tissus et stimule notamment la production d’une autre hormone, l’IGF-1, principalement fabriquée par le foie. L’IGF-1 relaie une partie des effets de la GH et favorise la croissance des os et des autres tissus. Son nom vient de sa ressemblance de structure avec l’insuline : il ne fait pas référence au diabète de type 1. [1]
Ces trois hormones sont différentes, mais leurs actions se croisent. L’insuline, fabriquée par le pancréas, aide notamment les muscles et le tissu graisseux à utiliser le glucose, c’est-à-dire le sucre présent dans le sang. Elle limite aussi la production de glucose par le foie. Elle contribue ainsi à faire baisser la glycémie, le taux de sucre sanguin.
L’hormone de croissance, ou GH, favorise la croissance, mais participe également à la gestion des réserves d’énergie. Elle peut réduire la sensibilité des tissus à l’insuline : une même quantité d’insuline devient alors moins efficace. Chez certaines personnes, cela peut entraîner une hausse de la glycémie, appelée hyperglycémie. C’est pourquoi le sucre sanguin doit être surveillé pendant le traitement. [1] [18]
L’IGF-1, produit notamment par le foie sous l’action de la GH, relaie une partie de ses effets sur la croissance des os et des autres tissus. Son nom signifie « facteur de croissance ressemblant à l’insuline » : il présente une ressemblance de structure et certains effets communs avec elle, mais ce n’est pas l’insuline. Le chiffre « 1 » ne fait pas référence au diabète de type 1.
Chez l’enfant, cet ensemble contribue à l’allongement des os tant que leurs cartilages de croissance restent ouverts. Après leur fermeture, la GH conserve des fonctions métaboliques, musculaires et osseuses, mais ne permet plus de gagner en taille. [12]
La somatropine est une copie de l’hormone humaine, fabriquée par biotechnologie. D’autres médicaments, dont le somapacitan et le somatrogon, prolongent l’exposition pour permettre une administration hebdomadaire. Leurs indications et leurs doses ne sont pas identiques. [1] [18] [19]
Quand envisager un traitement chez l’enfant ?
La courbe de croissance avant la prise de sang
Un enfant petit n’est pas nécessairement malade : une taille familiale modeste ou un décalage pubertaire peuvent expliquer certaines situations. À l’inverse, un enfant encore dans les limites habituelles peut nécessiter un bilan si sa croissance ralentit nettement. [6]
Le médecin examine les mesures successives, la vitesse de croissance, la taille des parents, les données de naissance et le développement pubertaire. Il recherche une cause nutritionnelle, thyroïdienne, digestive, rénale ou génétique. Une radiographie de la main et du poignet peut préciser l’âge osseux, c’est-à-dire la maturation du squelette. [4] [6]
Les déviations standard, abrégées DS — ou SDS dans les publications anglophones — situent une mesure par rapport à une population de référence. Une taille de −2 DS est nettement inférieure à la moyenne pour l’âge et le sexe. Elle n’est toutefois ni un diagnostic ni une indication automatique de traitement. [6]
Le déficit somatotrope confirmé
Le déficit somatotrope désigne une sécrétion insuffisante de GH. Il peut être congénital, notamment lié à une anomalie du développement hypophysaire, ou survenir après une lésion, une chirurgie ou une irradiation cérébrale. Il peut être isolé ou associé à d’autres déficits hormonaux. [4] [5]
Dans son avis de janvier 2024 sur Sogroya, la Haute Autorité de santé, ou HAS, rappelle trois conditions pour traiter le retard de croissance lié au déficit : un diagnostic dûment prouvé, une taille ≤ −2 DS selon les références françaises et une vitesse de croissance inférieure à la normale pour l’âge, définie dans ce texte par un seuil de −1 DS, ou inférieure à 4 cm/an. Ces critères encadrent cet avis, pas un dépistage indifférencié de tous les enfants. [2]
Le nouveau-né constitue une situation particulière. Un déficit hypophysaire peut provoquer des hypoglycémies répétées, un ictère prolongé ou, chez le garçon, un micropénis. La taille de naissance est souvent normale. L’évaluation spécialisée peut être urgente : il ne faut pas attendre un retard statural. [4]
Les indications sans déficit hormonal obligatoire
Certaines somatropines sont autorisées dans le syndrome de Turner, une anomalie chromosomique touchant les filles, ou dans le retard de croissance associé à une insuffisance rénale chronique. Le traitement ne corrige pas nécessairement un manque de GH. La spécialité choisie doit posséder l’autorisation de mise sur le marché, ou AMM, adaptée. [1]
Chez l’enfant né petit pour l’âge gestationnel, ou PAG, le poids et/ou la taille de naissance sont trop faibles pour le terme de la grossesse. Une GH peut être envisagée si le retard statural persiste sans rattrapage suffisant. Pour Omnitrope, le résumé des caractéristiques du produit, ou RCP, retient notamment une taille actuelle < −2,5 DS et un âge d’au moins 4 ans. Les critères français de prise en charge sont plus restrictifs, avec notamment une taille ≤ −3 DS et un écart défavorable avec la taille attendue d’après les parents. [1] [7]
La HAS (Haute Autorité de Santé) a réaffirmé ce cadre lors de la réévaluation d’Umatrope en avril 2024. D’autres causes de retard de croissance doivent être exclues. Être né petit ne suffit donc pas : les données de naissance, l’évolution de la croissance et l’ensemble des critères propres au produit restent déterminants. Le consensus international de 2023 recommande une orientation spécialisée précoce lorsque la petite taille persiste. [8] [9]
Le syndrome de Noonan, maladie génétique pouvant associer petite taille et anomalies cardiaques, demande une prise en charge spécifique. L’avis français sur Norditropine recommande une confirmation génétique, la prise en charge des troubles alimentaires et un suivi par une équipe experte. L’indication ne s’étend pas automatiquement aux autres médicaments de la famille. [10]
Une anomalie du gène SHOX, impliqué dans la croissance osseuse, peut aussi constituer une indication pour une spécialité dont l’AMM la prévoit. L’accès réel doit cependant être vérifié : la fiche française d’Umatrope mentionne l’arrêt de commercialisation en octobre 2025. [11]
Prader-Willi : une vigilance respiratoire particulière
Dans le syndrome de Prader-Willi, maladie génétique associant notamment troubles du tonus, de l’appétit et de la composition corporelle, certaines somatropines peuvent améliorer la croissance et la composition corporelle. Le traitement s’intègre à une prise en charge nutritionnelle et multidisciplinaire. [1]
Avant de commencer, il faut évaluer une obstruction des voies aériennes et des apnées du sommeil. L’obésité sévère, les infections respiratoires ou de nouveaux ronflements nécessitent une attention particulière. Une forme hebdomadaire ne remplace pas automatiquement une somatropine autorisée dans cette indication. [1] [19]
Quand rechercher et traiter un déficit chez l’adulte ?
Une suspicion fondée sur l’histoire médicale
La fatigue, la difficulté à l’effort ou l’augmentation de la graisse abdominale ont de nombreuses causes. Le bilan prend surtout son sens devant une maladie hypothalamo-hypophysaire, une chirurgie, une irradiation cérébrale ou un déficit diagnostiqué pendant l’enfance. Certains traumatismes crâniens justifient également une évaluation ciblée. [12] [13]
La HAS précise, dans la réévaluation d’Omnitrope de 2023, que les autres déficits hormonaux doivent être correctement substitués et stables depuis trois mois avant de rechercher puis de traiter le déficit somatotrope dans ce cadre. [7]
Pour Sogroya, l’avis français de 2024 associe le déficit sévère biologiquement établi à une détérioration marquée de la qualité de vie et de la composition corporelle. Lorsque le déficit a commencé à l’âge adulte, il doit, selon la stratégie décrite, être associé à au moins un autre déficit hormonal diagnostiqué, hors déficit en prolactine. [2]
Quels bénéfices attendre, et quelles limites ?
Chez des adultes correctement sélectionnés, le remplacement peut améliorer la composition corporelle, certains paramètres osseux, la capacité à l’effort et la qualité de vie. La réponse varie : il ne s’agit ni d’un traitement amaigrissant ni d’une promesse d’énergie immédiate. L’amélioration de paramètres métaboliques ne démontre pas, à elle seule, une prévention des infarctus, des fractures ou une prolongation de la vie. [12] [13]
Après 60 ans, la prudence française doit être explicitée. Dans son avis de 2023 sur Omnitrope, la HAS indique l’absence de données justifiant l’instauration d’un traitement par GH recombinante chez l’adulte de plus de 60 ans. [7]
Cet âge ne figure pourtant pas comme une contre-indication absolue dans tous les RCP : Omnitrope et Sogroya prévoient des modalités posologiques pour cette tranche d’âge. Une posologie réglementaire n’équivaut pas à une preuve justifiant l’initiation. Commencer un traitement tardivement, ou poursuivre un remplacement déjà établi, relève d’une discussion endocrinologique individualisée. [1] [18]
Quel bilan faut-il avant de prescrire ?
L’IGF-1 et les tests de stimulation
La GH est sécrétée par épisodes. Un prélèvement effectué à un moment quelconque peut donc donner une valeur basse sans déficit. L’IGF-1 est plus utile pour l’évaluation, mais dépend aussi de l’âge, du contexte pubertaire et de l’état général. Une dénutrition ou certaines maladies peuvent l’abaisser ; une valeur normale n’exclut pas toujours un déficit. [3] [12]
Dans de nombreuses situations, l’endocrinologue demande un test de stimulation : on provoque une réponse hormonale puis on mesure la GH à plusieurs reprises. Le choix dépend du patient et des contre-indications. L’hypoglycémie insulinique, par exemple, exige une surveillance spécialisée et ne convient pas à tous. [13]
Les seuils dépendent du test, de la méthode de dosage et du contexte, notamment de la corpulence ou du stade pubertaire. Certains tableaux génétiques ou hypophysaires très évocateurs permettent d’éviter des tests supplémentaires. Le consensus international de 2025, corrigé en juillet 2026, confirme cette approche contextualisée et les désaccords persistants en pédiatrie. [3] [6]
En deux phrases : l’IGF-1 renseigne sur une partie de l’action de la GH et sert au diagnostic comme au suivi. Il ne se lit pas comme un résultat « positif ou négatif » autonome. [12]
L’imagerie et les autres hormones
Une imagerie par résonance magnétique, ou IRM, de la région hypophysaire aide à rechercher une anomalie de développement ou une lésion. Le bilan évalue aussi les autres hormones, notamment la fonction thyroïdienne et la production de cortisol. Leur prise en charge doit être sécurisée avant la GH, qui peut modifier les besoins de substitution. [4] [5]
Une hypothyroïdie centrale peut être due à une atteinte de l’hypophyse ou de l’hypothalamus, la région cérébrale qui la commande. Son suivi ne repose pas sur la TSH seule — l’hormone qui stimule la thyroïde — mais accorde une place déterminante à la thyroxine libre, ou T4 libre. [5]
Comment le traitement est-il prescrit en France ?
Un parcours spécialisé
Selon la spécialité, la prescription relève de médecins compétents dans les troubles de croissance et les déficits hypophysaires. Les fiches françaises d’Omnitrope, de Ngenla et de Sogroya mentionnent une prescription initiale hospitalière annuelle, avec des restrictions de spécialité pour la prescription ou le renouvellement. Le renouvellement n’est donc pas librement accessible à tout médecin. [15] [16] [17]
Certaines spécialités sont des médicaments d’exception. Pour Ngenla, la fiche d’information thérapeutique du Journal officiel impose une ordonnance spécifique et le respect des indications de prise en charge. Cette procédure administrative ne remplace pas la preuve médicale du diagnostic. [14]
Quatre vérifications avant de prescrire
L’indication médicale et l’objectif du traitement sont-ils établis ?
La spécialité possède-t-elle l’AMM adaptée ?
Les critères français de remboursement sont-ils remplis ?
Le produit et son dispositif sont-ils disponibles ?
Une AMM, un avis favorable de la HAS, une prise en charge financière et une commercialisation sont des étapes distinctes. [7] [14] [23]
Des repères posologiques, pas une ordonnance universelle
Ne jamais adapter soi-même la dose. Les chiffres ci-dessous sont des repères issus des RCP, pas une ordonnance. Seul le prescripteur peut choisir la dose, la modifier ou organiser un changement de médicament.
Chez l’enfant, la dose dépend du poids ou de la surface corporelle, de l’indication et du produit. Pour le déficit de sécrétion en GH, le RCP d’Omnitrope recommande généralement 0,025 à 0,035 mg/kg/jour. Cette fourchette ne vaut pas pour toutes les maladies de croissance. [1]
Chez un adulte dont le déficit est apparu à l’âge adulte, ce RCP prévoit un démarrage à 0,15 à 0,30 mg/jour, puis une adaptation progressive. La HAS recommande des évaluations tous les un à deux mois pendant l’ajustement et la recherche de la dose minimale efficace. Les besoins peuvent différer en période de transition ou sous œstrogènes oraux. [1] [7]
Dans le déficit pédiatrique, les RCP des formes hebdomadaires prévoient notamment 0,66 mg/kg/semaine pour le somatrogon et 0,16 mg/kg/semaine pour le somapacitan. Les molécules étant différentes, ces chiffres ne sont pas directement comparables. Passer du quotidien à l’hebdomadaire ne consiste pas à multiplier la dose par sept. [18] [19]
Chez l’adulte jamais traité par GH, le RCP du somapacitan indique une dose initiale de 1,5 mg/semaine entre 18 et moins de 60 ans, avec des modalités différentes notamment sous œstrogènes oraux ou après 60 ans. La dose reste individualisée selon la réponse et la tolérance. [18]
Apprendre à administrer le médicament
Les injections sont sous-cutanées, dans le tissu sous la peau. Le patient ou les parents apprennent à utiliser le dispositif, vérifier la dose et alterner les sites d’injection. L’ordonnance précise le médicament, la dose, la fréquence et le dispositif compatible. [1] [19]
La conservation, la durée d’utilisation après ouverture et la conduite après un oubli dépendent du produit. Une administration hebdomadaire peut également nécessiter plusieurs gestes d’injection lorsque la dose dépasse la capacité du stylo : « une fois par semaine » ne signifie pas toujours « une seule piqûre ». [18] [19]
Que changent les formes hebdomadaires ?
Moins de contraintes, mais pas une supériorité automatique
Les formes prolongées peuvent alléger les injections et la charge du traitement pour la famille. Les experts français soulignent cet intérêt pratique tout en demandant un suivi à long terme. Une meilleure commodité ne garantit pas une meilleure observance réelle. [20]
Pour Sogroya, la HAS a retenu une ASMR V, c’est-à-dire l’absence d’amélioration démontrée du service médical rendu par rapport à la stratégie de comparaison. Cela ne signifie pas que le médicament est inefficace, mais qu’un progrès supplémentaire n’a pas été établi. [2]
En France, Ngenla est déclaré commercialisé depuis mai 2023. Les présentations 10 mg et 15 mg de Sogroya sont déclarées commercialisées depuis le 25 août 2025. [16] [17] [26]
Pour Skytrofa, l’autorisation européenne consultée concerne le déficit en GH chez les enfants et adolescents de 3 à 18 ans. Elle ne suffit pas à conclure à un accès remboursé en pharmacie française. Les indications américaines ne doivent pas être transposées au cadre européen. [22]
Pour aller plus loin : l’article Okimydoc sur explique pourquoi certaines formulations restent plus longtemps dans l’organisme. La demi-vie ne suffit cependant pas à déterminer une dose ou la conduite après un oubli.
Un signal récent sur le poids
Une méta-analyse française publiée en mars 2026 a réuni 585 enfants provenant de trois essais randomisés. À douze mois, l’indice de masse corporelle, ou IMC, exprimé en DS, était plus élevé sous formes prolongées que sous GH quotidienne : différence moyenne de 0,66 DS, avec un intervalle de confiance à 95 % de 0,04 à 1,29. [21]
Ce signal justifie une surveillance, mais ne prouve pas une augmentation de la graisse corporelle ou un sur-risque d’obésité. L’IMC ne distingue pas masse grasse et masse maigre, et les données disponibles ne tranchent pas cette question. [21]
Sogroya : des extensions au stade d’avis positif du CHMP
Le 17 septembre 2026, le comité des médicaments à usage humain, ou CHMP, de l’Agence européenne des médicaments a rendu un avis positif pour trois extensions de Sogroya : certaines petites tailles PAG, le syndrome de Noonan et certaines petites tailles idiopathiques, sans cause identifiée après bilan. [23]
Au 13 octobre 2026, ces indications ne figurent pas dans le RCP européen en vigueur consulté. Les documents disponibles présentent l’extension au stade d’avis positif du CHMP, avec publication du RCP actualisé après décision de la Commission européenne. Elles ne doivent donc pas être présentées comme déjà autorisées ou remboursées en France. Le remboursement français constituerait une étape distincte ; le statut doit être revérifié avant publication ou prescription. [18] [23]
Quelle surveillance pendant le traitement ?
Chez l’enfant, mesurer la réponse et surveiller la croissance
Le suivi examine la vitesse de croissance, la taille, le poids, le développement pubertaire et, si nécessaire, la maturation osseuse. Les avis français sur le déficit pédiatrique prévoient des consultations tous les trois mois et une réévaluation annuelle de la poursuite du traitement. [2] [14]
Il faut également surveiller l’apparition ou l’aggravation d’une scoliose, une déformation de la colonne vertébrale, particulièrement chez les enfants à risque pendant une croissance rapide. Ce point de vigilance ne doit pas être présenté comme la preuve d’un effet direct spécifique de la GH sur la scoliose. [19]
Une réponse insuffisante impose de vérifier les injections effectivement réalisées, la technique, la dose, la fonction thyroïdienne et le diagnostic avant d’augmenter systématiquement le traitement. [1] [6]
Chez l’adulte, comparer avec la situation de départ
Le suivi porte sur la tolérance, la qualité de vie, la capacité fonctionnelle, le poids, le tour de taille et la pression artérielle. Il comprend l’IGF-1, la glycémie et les paramètres utiles au contexte. Pour la somatropine quotidienne, la HAS prévoit des visites rapprochées pendant l’ajustement, puis semestrielles une fois la dose stabilisée. Un IGF-1 dans la cible ne justifie pas indéfiniment un traitement sans bénéfice clinique ou mal toléré. [7]
Le jour du prélèvement d’IGF-1 compte
Sous une forme hebdomadaire, l’IGF-1 fluctue au cours de la semaine. Le délai depuis l’injection doit donc être connu : quatre jours après le somatrogon ; pour le somapacitan, J4 chez l’enfant et J3–J4 chez l’adulte. [18] [19]
Les RCP pédiatriques visent une valeur moyenne dans l’intervalle normal, de préférence proche de 0 DS. Le RCP adulte du somapacitan vise la partie supérieure de la normale sans dépasser +2 DS. L’objectif n’est jamais d’obtenir le taux le plus élevé possible. [18] [19]
Quels risques et quelles situations doivent alerter ?
Des œdèmes, douleurs articulaires ou musculaires, fourmillements et symptômes de canal carpien peuvent survenir, notamment chez l’adulte. La GH peut aussi diminuer la sensibilité à l’insuline et révéler ou aggraver une anomalie de la glycémie. [1] [18]
Les principales contre-indications comprennent une activité tumorale, certains états critiques aigus décrits au RCP et une hypersensibilité. La stimulation de la croissance en taille est contre-indiquée lorsque les cartilages sont fermés ; cela n’interdit pas le remplacement d’un déficit adulte persistant. Les produits cités ne sont pas recommandés pendant la grossesse. [1] [18] [19]
Un cancer ancien en rémission n’équivaut pas automatiquement à une tumeur active. Le consensus de 2022 permet une discussion chez des patients sélectionnés, avec oncologues et endocrinologues. Les antécédents de radiothérapie et le risque de tumeurs secondaires comptent ; aucune durée d’attente unique ne convient à tous les cancers. [24]
Signes nécessitant une évaluation rapide
Des céphalées importantes avec troubles visuels, nausées ou vomissements : rechercher une hypertension intracrânienne. [19]
Une boiterie ou une douleur de hanche ou de genou chez l’enfant : éliminer une épiphysiolyse, un glissement au niveau du cartilage de croissance de la hanche. [19]
De nouveaux ronflements, des apnées ou une aggravation respiratoire dans Prader-Willi. [1]
Des douleurs abdominales sévères, une réaction allergique importante ou des signes de décompensation d’un déficit hormonal associé. [18] [19]
L’équipe soignante doit réévaluer le traitement ; les situations graves relèvent d’une prise en charge urgente.
Quand interrompre ou poursuivre à l’âge adulte ?
Le traitement destiné à la croissance staturale s’arrête lorsque la taille finale est atteinte ou les cartilages de croissance fermés. Il peut aussi être interrompu pour inefficacité persistante, mauvaise tolérance ou activité tumorale. Les critères chiffrés diffèrent selon le produit et l’indication : ceux de l’enfant PAG ne doivent pas être appliqués indistinctement au déficit pédiatrique. [1] [2] [7]
La transition vers les soins adultes demande une préparation. Un déficit isolé de l’enfance peut ne plus être confirmé à l’âge adulte. Certains déficits organiques ou génétiques persistent, en revanche, et peuvent justifier un remplacement pour la maturation osseuse et la composition corporelle. [13]
Selon le contexte, une interruption organisée suivie d’un nouveau bilan peut être nécessaire. Elle ne doit pas être improvisée par le patient. La transition doit aussi préserver les autres substitutions hormonales et l’éducation thérapeutique : atteindre sa taille adulte n’impose ni de poursuivre automatiquement la GH ni de l’arrêter sans évaluation. [5] [13]
Pourquoi ne pas la prescrire pour rajeunir ?
La sécrétion de GH diminue avec l’âge, sans que cette évolution physiologique équivaille à un déficit sévère hypophysaire. Le consensus diagnostique de 2025 refuse d’intégrer les dosages de GH et d’IGF-1 à un dépistage systématique « anti-âge ». [3]
La synthèse Endotext actualisée en mars 2026 ne justifie pas l’utilisation de GH contre le vieillissement normal. Les modifications de composition corporelle observées dans certaines études ne démontrent pas un bénéfice global durable et doivent être confrontées aux œdèmes, douleurs et risques glycémiques. Les bénéfices d’un remplacement chez un patient déficitaire ne sont pas transposables à une personne sans déficit. [25]
Une indication précise, un traitement individualisé
Bien prescrire consiste à établir le diagnostic, choisir une spécialité adaptée et vérifier les critères français de prise en charge. Les formes hebdomadaires peuvent réduire les contraintes, mais réclament un suivi biologique correctement programmé et une surveillance clinique régulière.
Confirmer l’indication, individualiser la dose et vérifier le bénéfice réel : cette règle distingue le traitement d’une maladie définie d’une médicalisation injustifiée de la petite taille, de la fatigue ou du vieillissement. [2] [3] [7]
Références
Les sources réglementaires et les fiches de médicaments ont été consultées le 13 octobre 2026. Les avis de la Commission de la transparence sont des évaluations de médicaments comportant une place dans la stratégie thérapeutique ; ils ne sont pas présentés ici comme une recommandation générale HAS publiée en 2026. Le PNDS de 2021 a été élaboré par les centres de référence selon la méthode HAS, et non comme une nouvelle recommandation HAS de 2026.
[1] Agence européenne des médicaments. . Version française en ligne. .
[2] Haute Autorité de santé. . Avis de la Commission de la transparence du 31 janvier 2024, mis en ligne le 4 mars 2024. .
[3] Arlien-Søborg MC, Radovick S, Boguszewski MCS, et al. . Pituitary. 2025;28:57. . Correctif publié le 27 juillet 2026 : Pituitary. 2026;29:132. .
[4] Castets S, Thomas-Teinturier C, Villanueva C, et al. . Arch Pediatr. 2024;31(3):165–171. . .
[5] Centres de référence HYPO et CRMERCD. . Septembre 2021 ; mise en ligne annoncée le 1er décembre 2021. .
[6] Collett-Solberg PF, Ambler G, Backeljauw PF, et al. . Horm Res Paediatr. 2019;92(1):1–14. .
[7] Haute Autorité de santé. . Avis de la Commission de la transparence du 19 juillet 2023, mis en ligne le 7 septembre 2023. .
[8] Haute Autorité de santé. . Réévaluation du service médical rendu, avis du 10 avril 2024, mis en ligne le 17 mai 2024. .
[9] Hokken-Koelega ACS, van der Steen M, Boguszewski MCS, et al. . Endocr Rev. 2023;44(3):539–565. .
[10] Haute Autorité de santé. . Avis de la Commission de la transparence du 21 octobre 2020, mis en ligne le 3 novembre 2020. .
[11] Base de données publique des médicaments. . Fiche et RCP ; mise à jour de la base le 29 septembre 2026. .
[12] Molitch ME, Clemmons DR, Malozowski S, Merriam GR, Vance ML. . J Clin Endocrinol Metab. 2011;96(6):1587–1609. .
[13] Yuen KCJ, Biller BMK, Radovick S, et al. . Endocr Pract. 2019;25(11):1191–1232. .
[14] Ministères chargés de la santé et de l’économie. . Annexe II : fiche d’information thérapeutique de Ngenla. Journal officiel du 5 mai 2023. . Pour les données tarifaires et le taux de remboursement contemporains, consulter la fiche publique actualisée [16].
[15] Base de données publique des médicaments. . Mise à jour de la base le 29 septembre 2026. .
[16] Base de données publique des médicaments. . Mise à jour de la base le 29 septembre 2026. .
[17] Base de données publique des médicaments. . Mise à jour de la base le 29 septembre 2026. .
[18] Agence européenne des médicaments. . Version française en ligne consultée le 13 octobre 2026. .
[19] Agence européenne des médicaments. . Version française en ligne consultée le 13 octobre 2026. .
[20] Linglart A, Coutant R, Polak M, Nicolino M. . Arch Pediatr. 2024;31(6):357–364. . .
[21] Levaillant L, Bouhours-Nouet N, Emeriau F, et al. . J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(5):1495–1502. Publication en ligne le 5 mars 2026. .
[22] Agence européenne des médicaments. . Information produit actualisée le 25 septembre 2026. .
[23] Agence européenne des médicaments. . Avis positif du 17 septembre 2026, page actualisée le 18 septembre 2026. .
[24] Boguszewski MCS, et al. . Eur J Endocrinol. 2022;186(6):P35–P52. .
[25] Fredrick JR, Blackman MR, Corpas E, Merriam GR, Kargi AY, Garcia JM. . In: Endotext [Internet]. South Dartmouth (MA): MDText.com, Inc. Mise à jour le 10 mars 2026. .
[26] Base de données publique des médicaments. . Mise à jour de la base le 29 septembre 2026 ; déclaration de commercialisation le 25 août 2025. .
Article rédigé par le Dr Michel Bensadoun, L’auteur ne déclare aucun conflit d’intérêts concernant cet article.
Note : Cet article a été rédigé avec l’aide de l’intelligence artificielle, notamment pour l’assistance à la rédaction. Cette version est soumise à la relecture, à la validation et aux compléments de l’auteur avant publication.
Important : Cet article n’a pas vocation à remplacer une consultation médicale. Chaque situation est unique et nécessite une prise en charge individualisée. Les repères posologiques présentés ne constituent pas une ordonnance et ne permettent pas d’adapter soi-même un traitement.
Le texte de cet article, les infographies et les photos sont protégés par les droits d’auteur ©okimydoc, et ne peuvent être utilisés sans l’accord de l’auteur.
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